Nature综述：寡核苷酸疗法，未来可期寡核苷酸疗法寡核苷酸通常是由20个以内短链核苷酸（脱氧核糖核苷酸或核糖核苷酸）组成，可以通过Watson-Crick碱基互补配对原理与DNA、mRNA或者pre-mRNA配对⽽实现⾮常⾼的选择性，精准地抑制某些基因，让编码异常的基因保持「沉默」，从⽽阻⽌许多「错误」的蛋⽩质表达。虽然⼤多数的寡核苷酸疗法都专注于基因沉默，但是其他包括剪接调节和基因激活等策略也...